這個人類基因編輯試驗將使用CRISPR來治療失明

2022-06-22 23:45:51 編輯：安巧雁來源：

導(dǎo)讀多達18人，3歲及以上，將成為首次使用基因編輯技術(shù)CRISPR體內(nèi)人體研究的一部分。據(jù)美聯(lián)社報道，目標(biāo)是治療導(dǎo)致失明的眼部疾病。在許多情況

多達18人，3歲及以上，將成為首次使用基因編輯技術(shù)CRISPR體內(nèi)人體研究的一部分。據(jù)美聯(lián)社報道，目標(biāo)是治療導(dǎo)致失明的眼部疾病。

在許多情況下，遺傳性疾病，Leber先天性黑蒙(LCA)最終導(dǎo)致完全喪失視力。事實上，它是兒童遺傳性失明的頭號原因。

該試驗將由制藥公司Editas Medicine和Allergan進行，試圖解決LCA 10的特定LCA變體。研究人員將使用CRISPR提供患者通過視網(wǎng)膜下注射缺乏的健康基因。

看到光芒

但正如美聯(lián)社指出的那樣，這種變化不會傳遞給后代。這使得它與科學(xué)家何建奎的一系列備受爭議的人類胚胎試驗不同，后者使用類似的技術(shù)來編輯未來人類世代的種系。

已經(jīng)存在針對LCA的不同的非CRISPR基因療法治療，稱為Luxturna，其涉及注射經(jīng)修飾的病毒，其將校正的基因遞送到視網(wǎng)膜細胞中。

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