Aeglea預(yù)計將于2019年第二季度在ARG1-D開始單一

得克薩斯州奧斯汀，2019年4月7日(GLOBE NEWSWIRE) - Aeglea BioTherapeutics，Inc。(納斯達(dá)克股票代碼：AGLE)是一家臨床階段生物技術(shù)公司，為罕見遺傳性疾病和癌癥患者設(shè)計和開發(fā)創(chuàng)新的人類酶療法在華盛頓州貝爾維尤舉行的2019年遺傳性代謝紊亂學(xué)會(SIMD)年會上，精氨酸酶1缺乏癥患者(ARG1-D)中的pegzilarginase的新陽性1/2階段數(shù)據(jù)。口述報告由Mt. Icahn醫(yī)學(xué)院遺傳與基因組科學(xué)系醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)系主任George Diaz博士提供。西奈，紐約，紐約，以及pegzilarginase Phase 1/2試驗的首席研究員。

新的Phase 1/2數(shù)據(jù)繼續(xù)證明pegzilarginase在可持續(xù)降低血漿精氨酸方面非常有效，這是Aeglea單一，全球關(guān)鍵的3期PEACE試驗的主要終點。此外，新數(shù)據(jù)顯示血漿精氨酸控制的顯著改善伴隨著移動性和適應(yīng)性行為的臨床意義反應(yīng)，這是PEACE試驗中的次要終點。治療通常耐受良好。超敏反應(yīng)很少發(fā)生，可通過標(biāo)準(zhǔn)測量進(jìn)行控制，并且不會導(dǎo)致治療中止。

“從臨床角度來看，我在患者精氨酸水平上看到的正?；潭攘钊擞∠笊羁?，”伊萬醫(yī)學(xué)院遺傳與基因組科學(xué)系醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)系主任George Diaz博士說。 。西奈，紐約，紐約。“此外，通過移動性和適應(yīng)性行為評估所獲得的步行和社交互動的改善提供了臨床益處的證據(jù)，對患者和家屬非常重要。”

“Aeglea的pegzilarginase是第一個解決顯著升高的血漿精氨酸水平的研究療法，被認(rèn)為是ARG1-D患者臨床進(jìn)展的關(guān)鍵驅(qū)動因素，ARG1-D是一種導(dǎo)致早期死亡的嚴(yán)重并發(fā)癥的嚴(yán)重疾病，”Anthony說。 G. Quinn，MB Ch.B，博士，Aeglea總裁兼首席執(zhí)行官。“這些令人鼓舞的第1/2階段結(jié)果再次證實了我們對關(guān)鍵的第3階段PEACE試驗設(shè)計的信心。我們希望這項關(guān)鍵試驗的數(shù)據(jù)能夠支持ARG1-D中pegzilarginase的營銷應(yīng)用。“

題為“精氨酸酶缺乏癥患者施用Pegzilarginase后血漿精氨酸持續(xù)減少伴隨著流動性和適應(yīng)行為的改善”的演講重點包括以下內(nèi)容：

血漿精氨酸降低在8周時具有統(tǒng)計學(xué)意義(p <0.001)，并且通過長期給藥持續(xù)控制。

Pegzilarginase通常耐受良好。嚴(yán)重不良事件包括超敏反應(yīng)和高氨血癥。超敏反應(yīng)很少發(fā)生，通過標(biāo)準(zhǔn)治療進(jìn)行管理，并且不會導(dǎo)致任何患者中斷。

使用移動性和適應(yīng)性行為評估有效地捕獲臨床反應(yīng)

5名患者中的5名(100%)和14名患者中的5名(36%)分別在20周和8周時表現(xiàn)出活動性改善。

10名患者中的一名(20%)和10名患者中的3名(30%)分別在20周和8周時表現(xiàn)出適應(yīng)性行為改善。

五周(百分之五)和八十四(57%)患者中的五分別在20周和8周時顯示出總體臨床反應(yīng)(活動性或適應(yīng)性行為)。

Aeglea預(yù)計將于2019年第二季度在ARG1-D開始單一，全球關(guān)鍵的第3階段PEACE試驗。

臨床更新電話會議和網(wǎng)絡(luò)直播詳情

Aeglea將于美國東部時間2009年4月8日星期一上午8:30召開電話會議。要通過電話訪問實時電話會議，請撥打美國境內(nèi)的(877)709-8155(免費電話)或國際(201)689-8881。重?fù)茈娫拰⒂?019年4月15日在美國境內(nèi)撥打(877)660-6853或在國際上撥打(201)612-7415。會議ID為13689004。

要訪問演示文稿的實時和存檔網(wǎng)絡(luò)廣播，請訪問 Aeglea BioTherapeutics投資者關(guān)系網(wǎng)站的 演示文稿和活動部分。請在演示前至少15分鐘連接到網(wǎng)站，以便下載可能需要的任何軟件。關(guān)于Aeglea BioTherapeutics

Aeglea是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，為罕見的遺傳性疾病和癌癥患者設(shè)計和開發(fā)創(chuàng)新的人類酶療法。Aeglea正在開發(fā)pegzilarginase，它的主要研究療法，用于治療精氨酸酶1缺乏癥，作為精氨酸依賴性癌癥的單藥治療，并與免疫檢查點抑制劑聯(lián)合用于治療小細(xì)胞肺癌。此外，Aeglea在兩個治療領(lǐng)域都有其他基于人類酶的方法的活躍研究渠道。有關(guān)更多信息，請訪問http://aegleabio.com。

關(guān)于精氨酸酶1缺乏的Pegzilarginase

Pegzilarginase是一種增強(qiáng)的人精氨酸酶，可酶促消耗氨基酸精氨酸。Aeglea正在開發(fā)用于治療患有精氨酸酶1缺乏癥的患者的pegzilarginase，這是一種罕見的衰弱性疾病，在兒童期患有持續(xù)性高膽堿血癥，嚴(yán)重的進(jìn)行性神經(jīng)異常和早期死亡。Pegzilarginase旨在用作患者的酶替代療法，以降低血液精氨酸水平升高。Aeglea最新的1/2期數(shù)據(jù)顯示臨床改善以及精氨酸酶1缺乏癥患者血漿精氨酸的快速和持續(xù)降低。該公司打算啟動其單一，全球關(guān)鍵的第3階段PEACE試驗，該試驗旨在評估pegzilarginase與安慰劑治療24周后的療效，主要終點為血漿精氨酸減少。

安全港/前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年美國私人證券訴訟改革法案中安全港條款所界定的“前瞻性”陳述。前瞻性陳述可通過以下詞語識別：“預(yù)期”，“打算”，“計劃，“”目標(biāo)，“尋求”，“相信”，“項目”，“估計”，“期望”，“策略”，“未來”，“可能”，“可能”，“應(yīng)該”，“將”以及對未來時期的類似參考。這些陳述受到許多風(fēng)險和不確定因素的影響，可能導(dǎo)致實際結(jié)果與我們的預(yù)期產(chǎn)生重大差異。前瞻性陳述的例子包括我們所作的陳述，我們的臨床試驗和相關(guān)數(shù)據(jù)的時間和成功，與我們的臨床試驗和相關(guān)數(shù)據(jù)相關(guān)的公告和更新的時間，以及我們的主要候選產(chǎn)品或其他候選產(chǎn)品的潛在治療效益和經(jīng)濟(jì)價值。有關(guān)可能影響我們業(yè)務(wù)及其財務(wù)業(yè)績的潛在風(fēng)險因素的更多信息，請參閱我們最近提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2018年12月31日的10-K表年度報告以及其他報告。提交給美國證券交易委員會 我們沒有義務(wù)公開更新任何可能不時出現(xiàn)的前瞻性陳述，無論是由于新信息，未來發(fā)展還是其他原因。與我們的臨床試驗和相關(guān)數(shù)據(jù)相關(guān)的公告和更新時間，以及我們的主要候選產(chǎn)品或其他候選產(chǎn)品的潛在治療效益和經(jīng)濟(jì)價值。有關(guān)可能影響我們業(yè)務(wù)及其財務(wù)業(yè)績的潛在風(fēng)險因素的更多信息，請參閱我們最近提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2018年12月31日的10-K表年度報告以及其他報告。提交給美國證券交易委員會 我們沒有義務(wù)公開更新任何可能不時出現(xiàn)的前瞻性陳述，無論是由于新信息，未來發(fā)展還是其他原因。與我們的臨床試驗和相關(guān)數(shù)據(jù)相關(guān)的公告和更新時間，以及我們的主要候選產(chǎn)品或其他候選產(chǎn)品的潛在治療效益和經(jīng)濟(jì)價值。有關(guān)可能影響我們業(yè)務(wù)及其財務(wù)業(yè)績的潛在風(fēng)險因素的更多信息，請參閱我們最近提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2018年12月31日的10-K表年度報告以及其他報告。提交給美國證券交易委員會 我們沒有義務(wù)公開更新任何可能不時出現(xiàn)的前瞻性陳述，無論是由于新信息，未來發(fā)展還是其他原因。有關(guān)可能影響我們業(yè)務(wù)及其財務(wù)業(yè)績的潛在風(fēng)險因素的更多信息，請參閱我們最近提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2018年12月31日的10-K表年度報告以及其他報告。提交給美國證券交易委員會 我們沒有義務(wù)公開更新任何可能不時出現(xiàn)的前瞻性陳述，無論是由于新信息，未來發(fā)展還是其他原因。有關(guān)可能影響我們業(yè)務(wù)及其財務(wù)業(yè)績的潛在風(fēng)險因素的更多信息，請參閱我們最近提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2018年12月31日的10-K表年度報告以及其他報告。提交給美國證券交易委員會 我們沒有義務(wù)公開更新任何可能不時出現(xiàn)的前瞻性陳述，無論是由于新信息，未來發(fā)展還是其他原因。