史上最貴藥落地中國(guó) 一次性治療高達(dá)212.5 萬(wàn)美元??！

　　史上最貴藥落地中國(guó)

　　【史上最貴藥落地中國(guó)】被稱為“史上最貴藥” 的索伐瑞韋(Zolgensma)，是2019年推出的全球首個(gè)能通過(guò)一次靜脈注射給藥治療SMA的藥物，其一次性治療費(fèi)用高達(dá)215 萬(wàn)美元。Zolgensma的上市，給患者帶去生存福音的同時(shí)，也使我們不禁好奇：這種需要天價(jià)藥治療的SMA到底是一個(gè)怎樣的疾病呢?

　　近日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)公示，諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理。

　　前段時(shí)間，美國(guó)公布了全球十大最貴藥物榜單，其中排名前三的分別是Zolgensma、Zokinvy和Danyelza，售價(jià)分別為215萬(wàn)美元、102萬(wàn)美元和976萬(wàn)美元。從榜單可以看出，上榜的主要是罕見(jiàn)病藥物，罕見(jiàn)病藥物之所以價(jià)格昂貴，就在于用于治療罕見(jiàn)病。

　　脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，目前，全球僅批準(zhǔn)三款SMA治療藥物。其中，Zolgensma是一種基因療法，通過(guò)提供人類SMN基因的功能副本，通過(guò)單次靜脈注射持續(xù)的SMN蛋白表達(dá)來(lái)阻止疾病的進(jìn)展，從而解決SMA的遺傳根源。