Biogen投資者現(xiàn)在應(yīng)該特別緊張嗎

似乎Biogen (納斯達(dá)克股票代碼：BIIB)無(wú)法休息。今年3月，這家生物技術(shù)巨頭的晚期阿爾茨海默病項(xiàng)目爆發(fā)了，現(xiàn)在推動(dòng)針頭前進(jìn)的唯一產(chǎn)品正在經(jīng)濟(jì)學(xué)的顯微鏡下進(jìn)行。

臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所(ICER)是一個(gè)藥物定價(jià)智囊團(tuán)，最近發(fā)布了一份長(zhǎng)達(dá)200頁(yè)的報(bào)告，解釋了為什么Biogen的鉛增長(zhǎng)驅(qū)動(dòng)因素Spinraza價(jià)格過(guò)高。如果你認(rèn)為解釋為什么125,000美元注射太昂貴似乎是Obvious上尉的工作，那么你并不孤單。

然而，在你完全否定ICER的結(jié)論是浪費(fèi)時(shí)間之前，報(bào)告中有一些細(xì)節(jié)應(yīng)該讓Biogen投資者比現(xiàn)在更加緊張。

測(cè)量質(zhì)量

一年完全沒(méi)有健康問(wèn)題值多少錢?這不是一個(gè)容易回答的問(wèn)題，但是在美國(guó)以外的預(yù)算有限的政府通常拒絕每年支付超過(guò)15萬(wàn)美元。據(jù)ICER稱，Spinraza僅為患有1型脊髓性肌萎縮癥(SMA)的患者增加了3.24個(gè)質(zhì)量調(diào)整生命年。

Spinraza處理需要額外的裝載劑量，第一年將成本提高到750,000美元，之后每年提高375,000美元。注射必須通過(guò)脊椎穿刺器進(jìn)行，這也會(huì)增加非治療費(fèi)用。據(jù)ICER稱，Spinraza每增加一個(gè)質(zhì)量調(diào)整生命年，其成本約為110萬(wàn)美元，超過(guò)通常定義具有成本效益的藥物的150,000美元邊界。

一個(gè)艱難的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手即將到來(lái)

盡管SMA是美國(guó)嬰兒死亡的最常見(jiàn)遺傳原因，但受影響的人群可能僅限于25,000名患者。在幾個(gè)月內(nèi)，Biogen可能不得不開(kāi)始分享這個(gè)有限的人口。美國(guó)食品和藥物管理局目前正在審查Novartis (紐約證券交易所代碼：NVS)稱為Zolgensma的 SMA 潛在新基因療法申請(qǐng)。

Zolgensma也被送入脊柱，但它只需要給藥一次 - 方便不是基因療法相對(duì)于Spinraza的唯一潛在優(yōu)勢(shì)。SMA患者失去力量，因?yàn)樗麄兊倪\(yùn)動(dòng)神經(jīng)元不能產(chǎn)生足夠的SMN蛋白。在健康人群中，SMN1基因可以產(chǎn)生他們需要的所有SMN蛋白質(zhì)，幾乎每個(gè)人都至少擁有一些SMN2拷貝。

SMN2基因也會(huì)產(chǎn)生SMN蛋白，但這種備用基因產(chǎn)生的SMN蛋白的80%至90%不能正常工作。Spinraza靶向SMN2并使其產(chǎn)生更多SMN蛋白，其中大部分蛋白質(zhì)不起作用。Zolgensma將一種新的SMN基因粘貼到神經(jīng)細(xì)胞基因組中，這樣它們就能永久地產(chǎn)生大量功能性SMN蛋白。

更貼近商標(biāo)

Zolgensma仍在接受FDA的審查，諾華希望在5月份做出批準(zhǔn)。該應(yīng)用得到了Start試驗(yàn)的結(jié)果的支持，該試驗(yàn)僅對(duì)12名患者提出了所建議的劑量。然而，在24個(gè)月結(jié)束時(shí)，其中11個(gè)人能夠獨(dú)立坐著，這是SMA 1型患者從未實(shí)現(xiàn)的里程碑。

諾華公司在獲得批準(zhǔn)之前不會(huì)公布Zolgensma的定價(jià)，因此ICER將其定為200萬(wàn)美元用于單一管理，另加170萬(wàn)美元用于醫(yī)院賬單?；虔煼ň哂休^高的前期成本，但它似乎也提供12.23質(zhì)量調(diào)整的生命年。

如此小的樣本量可以使用，重要的是與一粒鹽進(jìn)行比較。也就是說(shuō)，Zolgensma每生活質(zhì)量調(diào)整后的生命成本僅為243,000美元。這超過(guò)了大多數(shù)付款人認(rèn)為可以接受的每年150,000美元的門檻，但它比Spinraza更接近。

為什么Biogen不太擔(dān)心

在市場(chǎng)上銷售幾年后，Spinraza得到了數(shù)千名患者和安慰劑對(duì)照試驗(yàn)數(shù)據(jù)的支持。在單臂研究中，Zolgensma結(jié)果僅限于15名患者，有傳言稱其中7名患者也接受了Spinraza。

與大多數(shù)富裕國(guó)家不同，在美國(guó)，一種罕見(jiàn)疾病藥物的每質(zhì)量調(diào)整生命年的成本并不是非常重要，而美國(guó)大部分Spinraza銷售都來(lái)自美國(guó)。這是因?yàn)楸ｋU(xiǎn)公司寧愿通過(guò)鼻子付錢而不是面對(duì)公共關(guān)系的噩夢(mèng)，因?yàn)樗麄兎裾J(rèn)嬰兒是一種拯救生命的藥物。

前面沒(méi)有懸崖

大約60%的SMA群體可以被描述為1型，并且該組沒(méi)有很多SMN2基因的拷貝用于Spinraza的擴(kuò)增。患有2型，3型和4型SMA的患者給予Spinraza更多的工作，即使Zolgensma在5月獲得批準(zhǔn)，Biogen可能會(huì)繼續(xù)向這些患者推銷藥物。

這意味著Spinraza的銷售不會(huì)在懸崖上下滑，但它們可能不會(huì)進(jìn)一步增長(zhǎng)。由于Biogen產(chǎn)品陣容中的其他所有藥物都在下滑，投資者應(yīng)該支持2019年下半年及以后的總收入下降。